Off-Label-Use und NUB: Was Sie als Oberarzt hierzu wissen sollten

von Dr. Rainer Hellweg, Fachanwalt für Medizinrecht, armedis Rechtsanwälte, Hannover, www.armedis.de

Sowohl zum Thema Off-Label-Use als auch zur Frage der NUB – diese Abkürzung steht für „Neue Untersuchungs- und Behandlungsmethoden“ – sollte der Oberarzt die aktuelle Rechtsprechung kennen. Denn bei der stationären Behandlung von Kassenpatienten ist besonderes Augenmerk geboten – sonst drohen Vergütungsstreitigkeiten mit den Krankenkassen. 

Rechtsstreit durch MDK-Prüfung

Oftmals entstehen solche Rechtsstreitigkeiten durch Prüfungen des Medizinischen Dienstes der Krankenversicherung (MDK), eingeleitet durch die Krankenkassen. Zwar steht der Vergütungsanspruch für die stationäre Behandlung von gesetzlich versicherten Patienten dem Krankenhausträger zu; allerdings ist dies auch für Ihren Chefarzt relevant, wenn die Vergütung ganz oder teilweise nicht realisiert werden kann. Grund: Er ist als gesamtverantwortlicher Leiter seiner medizinischen Abteilung auch dafür verantwortlich, dass Sie als Oberarzt dort wirtschaftlich arbeiten und behandeln.

Off-Label-Use: Strenge Vorgaben im ambulanten Bereich

Off-Label-Use bedeutet, dass das Arzneimittel zwar über eine Zulassung in Deutschland verfügt, im konkreten Fall beim Patienten aber außerhalb der von den Zulassungsbehörden genehmigten Anwendungsgebiete eingesetzt wird. Im ambulanten Bereich erlaubt dies die Rechtsprechung nur unter folgenden strengen Voraussetzungen:

• Es geht um die Behandlung einer schwerwiegenden Erkrankung.
• Es ist keine andere Therapie verfügbar.
• Aufgrund der Datenlage ist ein Behandlungserfolg in objektiv begründeter Weise zu erwarten. Hierfür werden in der Regel die Ergebnisse einer kontrollierten klinischen Prüfung der Phase III oder die Veröffentlichung gewonnener Erkenntnisse von gleicher Qualität gefordert.

NUB im ambulanten Bereich: Verbot mit Erlaubnisvorbehalt

Im ambulanten Bereich ist bei NUB eine positive Entscheidung des Gemeinsamen Bundesausschusses (G-BA) Bedingung dafür, dass die Leistung überhaupt vergütungsfähig ist. Dabei geht es um solche diagnostischen und therapeutischen Verfahren, deren medizinische Wirksamkeit (noch) nicht oder nicht eindeutig nachgewiesen ist. So lange der G-BA die Methode nicht in den Katalog aufgenommen hat, ist diese im ambulanten Sektor vom Grundsatz her erst einmal verboten bzw. über die gesetzliche Krankenversicherung zumindest nicht vergütungsfähig.

Weniger harte Regeln im stationären Bereich

Im Gegensatz zum ambulanten Sektor bedarf eine neue Behandlungsmethode im stationären Bereich keiner besonderen Zulassung. Sie ist grundsätzlich zulässig, solange der G-BA dazu keine negative Stellungnahme abgegeben hat. Den sachlichen Grund für diese im Gesetz angelegte Ungleichbehandlung hat der Gesetzgeber darin gesehen, dass die Gefahr des Einsatzes zweifelhafter Behandlungsmethoden wegen der internen Kontrollmechanismen im Krankenhausbereich als geringer einzustufen sei als bei der Behandlung durch einzelne niedergelassene Ärzte.

Was sagt die Rechtsprechung?

Differenziert beurteilen die Gerichte die Lage. Einschlägig sind hierbei Urteile des Landessozialgerichts (LSG) Berlin-Brandenburg vom 18.03.2010 (Az. L 9 KR 280/08) und des Bundessozialgerichts (BSG) vom 17.12.2013 (Az. B 1 KR 70/12 R).

Fall vor dem LSG Berlin-Brandenburg

Das LSG hatte einen Fall zu entscheiden, in dem ein Patient unter schubförmig progredienter Multipler Sklerose (MS) litt. Der Patient befand sich achtmal in einer jeweils zweitägigen stationären Behandlung. Ihm wurde dabei Cyclophosphamid (Handelsname: Endoxan) intravenös verabreicht. Es war arzneimittelrechtlich als Zytostatikum für die Therapie verschiedener Krebserkrankungen, nicht aber zur Behandlung von MS zugelassen. Unter Verweis auf einen unzulässigen Off-Label-Use verweigerte die gesetzliche Krankenversicherung dem Krankenhaus die Vergütung für diese Behandlung.

Im Ergebnis verurteilte das LSG die Krankenversicherung zur Zahlung. Das Gericht hob hervor, dass die für den Bereich der ambulanten Versorgung geltenden restriktiven Voraussetzungen für einen Off-Label-Use für den stationären Bereich nicht anwendbar seien. Die Richter befanden: Ob Endoxan im vorliegenden Fall off-Label oder on-Label verwendet wurde, sei für die Krankenhausvergütung irrelevant. Trotz eines Off-Label-Use, der im ambulanten Bereich möglicherweise unzulässig gewesen wäre, war die Krankenhausvergütung durch die Krankenkasse zu bezahlen.

Fall vor dem BSG

Dem Urteil des BSG vom 17.12.2013 lag ein Fall zugrunde, in dem es um einen minderjährigen Patienten ging, der wegen einer schweren aplastischen Anämie (SAA) in einem Universitätsklinikum behandelt werden musste. Nach zunächst erfolgter immunsuppressiver Antilymphozytenglobulin-Therapie (ALG-Therapie) sollte beim Patienten eine allogene Stammzelltransplantation erfolgen.

Da ein Spender mit übereinstimmenden (HLA-identischen) Gewerbemerkmalen fehlte, wurden dem Patienten Stammzellen seiner Tante mit zur Hälfte übereinstimmenden (haploidentischen) Merkmalen transplantiert. Für die vollstationäre Behandlung rechnete das Krankenhaus ca. 120.000 Euro ab.

Der MDK kam bei seiner Prüfung zum Ergebnis, schon die Transplantation allogener Stammzellen mit HLA-identische Gewebemerkmalen sei eine experimentelle Therapie gewesen, erst recht aber der Einsatz haploidentischer Spender. Er könne dennoch indiziert sein, wenn es keine anderen erfolgversprechenden Therapien und keinen HLA-identischen Spender gebe.

Allerdings müsse das Krankenhaus seinen Entgeltanspruch durch Vorlage des klinischen Prüfprotokolls belegen, dass eine ordnungsgemäße Einbeziehung in einer wissenschaftlichen Studie über die Stammzelltransplantation bei SAA erfolgt sei. Da krankenhausseitig auf diese Anforderung des MDK nicht reagiert wurde, verweigerte die Krankenkasse die Bezahlung.

Die Entscheidung des BSG

Das BSG hob den vorinstanzlichen „Sieg“ der Klinikseite auf, verwies den Streit zur erneuten Verhandlung an das LSG und argumentierte wie folgt: Zwar gelte im stationären Bereich eine Erlaubnis mit Verbotsvorbehalt; solange der G-BA keine Negativentscheidung getroffen habe, sei grundsätzlich erst einmal davon auszugehen, dass die Behandlungsmethode dort zulässig und vergütungsfähig sei. Jedoch heiße dies nicht, dass alle beliebigen Methoden der Behandlung im Krankenhaus erlaubt seien.

Vielmehr sei auch im stationären Bereich das sogenannte Qualitätsgebot gemäß § 2 Abs. 1 S. 3 Sozialgesetzbuch V zu beachten. Dort heißt es: „Qualität und Wirksamkeit der Leistungen haben dem allgemeinen anerkannten Stand der medizinischen Erkenntnisse zu entsprechen und den medizinischen Fortschritt zu berücksichtigen.“ Hierzu hob das BSG zweierlei hervor:

• Eine Krankenhausbehandlung, die nicht nach den Regeln der ärztlichen Kunst erfolgt sei und daher für den Patienten Schadenersatzansprüche auslösen könne, müsse von den Krankenkassen nicht bezahlt werden – egal, ob es um althergebrachte oder neue Behandlungsmethoden gehe.

• Zudem fordere das Qualitätsgebot, dass die große Mehrheit der einschlägigen Fachleute – also z. B. Ärzte und Wissenschaftler – die Behandlungsmethode befürwortete. Es müsse Konsens darüber bestehen, dass die Therapie zweckmäßig sei – von einzelnen, nicht ins Gewicht fallenden Gegenstimmen abgesehen. Dies setzte „im Regelfall“ – so das BSG – voraus, dass über die neue Methode zuverlässige, wissenschaftlich nachprüfbare Aussagen gemacht werden könnten. Maßstab hierfür sei, dass wissenschaftlich einwandfrei durchgeführte Studien den Behandlungserfolg belegten und die Therapie bei ausreichend vielen Fällen erfolgreich gewesen sei. Das BSG hob aber ausdrücklich hervor, dass dies nicht als „starrer Rahmen“ missverstanden werden solle, sodass im Ausnahmefall auch auf anderem Wege die Einhaltung des Qualitätsgebots nachweisbar sei.

Letztlich fordert das BSG eine Einzelfallprüfung nach den vorgenannten Kriterien, um die Vergütungsfähigkeit einer neuartigen Behandlungsmethode im stationären Bereich zu beurteilen. Dass die vom BSG aufgestellten Grundsätze auch weiterhin gelten, haben die Kasseler Richter in ihrem Beschluss vom 15.07.2015 (Az. B 1 KR 23/15 B) deutlich gemacht.

Was bedeutet das für die Praxis?

Im Alltag der Oberärzte muss daher der einzelne Behandlungsfall betrachtet und anhand dessen argumentiert werden. Wenn sich in medizinischer Hinsicht die vom BSG etablierten Voraussetzungen darlegen lassen, ist der Vergütungsanspruch auch bei Off-Label-Use oder NUB durchsetzbar.

 Vorsicht: Nachweispflicht auf Krankenhausseite!

Im Sozialgerichtsprozess muss jedoch der Krankenhausträger darlegen und beweisen, dass die Voraussetzungen für die Abrechnung vorliegen und damit eine Vergütungsfähigkeit besteht. Verbleiben Zweifel, gehen diese im Prozess zulasten des Krankenhauses. Besonders im Fokus steht hier der vom Krankenhaus zu erbringende Nachweis, dass die Qualität und die Wirksamkeit der neuen Methode etwa anhand von Studien belegt werden kann.

Je besser die behandelnden Klinik-Ärzte das Medizincontrolling bei der Argumentation gegenüber MDK und Krankenkasse unterstützen, desto höher sind die Erfolgschancen. Möglicher Vorteil für den (leitenden) Oberarzt: Er kann neuartige Behandlungsverfahren in seiner Abteilung einführen – und der Klinikleitung einen Lösungsweg für die Vergütungsfähigkeit aufzeigen.

 Einverständnis der Patienten schriftlich dokumentieren

In dem oben besprochenen Urteil vom 17.12.2013 (Az. B 1 KR 70/12 R) hat das BSG formuliert, dass eine hinreichende Dokumentation der wirksamen Einwilligung des Patienten erforderlich sei. Im dortigen Fall betraf dies den Einschluss des Patienten in eine Studie. Manche Sozialgerichte wenden diesen Grundsatz aber generell auf Off-Label-Use und NUB an.

In der Konsequenz hieraus fordern die Gerichte teilweise, dass bei Off-Label-Use und NUB immer eine schriftliche Einwilligung nach Aufklärung des Patienten vorliegen muss. Dies stellt ein erhebliches Problem für die Krankenhausseite dar, da bei Medikamentengaben und nicht-invasiven diagnostischen Methoden in aller Regel nicht mit schriftlichen Einwilligungen gearbeitet wird, wofür es auch keine standardisierten Aufklärungsbögen gibt.

Aus der derzeitigen Praxis der Sozialgerichtsrechtsprechung heraus ist jedoch unbedingt anzuraten, bei Off-Label-Use und NUB generell die Einwilligung des Patienten schriftlich – mit Unterschrift – einzuholen, damit dieser formale Aspekt in einem möglichen späteren Vergütungsstreit kein Prozesshindernis darstellt.