Verfassungs­beschwerde gegen die Ablehnung einer “Off-Label-Therapie” erfolglos

Dem Fall lag folgender Sachverhalt zu Grunde: Bei dem 2020 geborenen Beschwerdeführer wurde 2022 die Krankheit GM2-Gangliosidose/Morbus Tay-Sachs (infantiler bis spät-infantiler Phänotyp) diagnostiziert. Hierbei handelt es sich um eine seltene angeborene Stoffwechselerkrankung, die durch eine progrediente Neurodegeneration mit zunehmendem Verlust erworbener kognitiver und motorischer Fähigkeiten, schwersten Behinderungen und dramatisch verkürzter Lebenserwartung gekennzeichnet ist. Eine anerkannte kausale Therapie steht nicht zur Verfügung. Seit dem Frühjahr 2022 erhält der Beschwerdeführer eine Off-Label-Therapie mit dem Arzneimittel N-Acetyl-L-Leucin (Tanganil®). Im November 2022 beantragte der Beschwerdeführer bei seiner Krankenkasse die Kostenübernahme für eine Therapie mit dem Arzneistoff Miglustat. In der beigefügten Stellungnahme der behandelnden Kinderärztin hieß es unter anderem, Miglustat führe bei der Behandlung anderer neurodegenerativer Erkrankungen zu einer Stabilisierung des Krankheitszustands. Dies erhoffe man sich ebenfalls bei Patienten mit GM2-Gangliosidose.

Krankenkasse wies auch den Widerspruch nach Einholung weiterer Gutachten zurück

Die Krankenkasse lehnte den Antrag nach Einholung eines Gutachtens des Medizinischen Dienstes ab. Im anschließenden Widerspruchsverfahren legte der Beschwerdeführer Stellungnahmen des Spezialisten Dr. (…) vor. Dieser verwies unter anderem auf Grundlagenforschung mit Versuchen an Mäusen, die gezeigt habe, dass Miglustat die GM2-Akkumulation senke. Bei genauer Betrachtung vorliegender Publikationen finde man zudem Indizien, dass Miglustat einen positiven Effekt haben könne. Wissenschaftliche Studien der Phasen II und III lägen aufgrund der Seltenheit von GM2-Gangliosidosen nicht vor. Die Krankenkasse wies den Widerspruch nach Einholung weiterer Gutachten des Medizinischen Dienstes zurück, da sich keine Daten höherer Evidenz zeigten, die einen positiven klinisch relevanten Effekt von Miglustat auf den Erkrankungsverlauf der infantilen Tay-Sachs-Erkrankung nahelegen würden. Insbesondere sei zu berücksichtigen, dass beim Beschwerdeführer im Oktober 2022 langsame motorische Fortschritte und keine Entwicklungsrückschritte berichtet worden seien und dies auf die Tanganil-Medikation zurückgeführt worden sei.

LSG fordert Mindestmaß an wissenschaftlicher Datengrundlage

Im Wege des einstweiligen Rechtsschutzes hatte der Beschwerdeführer die vorläufige Versorgung mit Miglustat erwirkt. Den stattgebenden Beschluss des Sozialgerichts, auf dessen Grundlage im Mai 2023 die Therapie mit Miglustat eingeleitet wurde, hob das Landessozialgericht auf und lehnte den Eilantrag des Beschwerdeführers ab. Jedenfalls seien die Voraussetzungen einer grundrechtsorientierten Auslegung der sozialrechtlichen Leistungsvorschriften nicht hinreichend glaubhaft gemacht. Auch bei sehr schweren Erkrankungen benötigten Behandlungsversuche ein Mindestmaß an wissenschaftlicher Datengrundlage, die über den Tierversuch hinausgingen. Der Medizinische Dienst habe nachvollziehbar und detailliert ausgeführt, dass überhaupt keine Studien vorlägen, die einen positiven klinisch relevanten Effekt von Miglustat auf den Erkrankungsverlauf der infantilen Tay-Sachs-Erkrankung nahelegen könnten.

Grundrechtsverletzung nicht dargetan

Die Verfassungsbeschwerde ist unzulässig, da sie nicht den Darlegungsanforderungen, die aus § 23 Abs. 1 Satz 2, § 92 BVerfGG folgen, genügt. Insbesondere ist eine Grundrechtsverletzung in Hinblick auf die Verneinung des Anspruchs auf die begehrte Versorgung mit Miglustat nicht dargetan. Aus Art. 2 Abs. 2 Satz 1 GG folgt regelmäßig kein verfassungsrechtlicher Anspruch gegen die Krankenkassen auf Bereitstellung bestimmter und insbesondere spezieller Gesundheitsleistungen. In besonders gelagerten Fällen können die Gerichte zu einer grundrechtsorientierten Auslegung der maßgeblichen Vorschriften des Krankenversicherungsrechts verpflichtet sein. Dies gilt insbesondere in Fällen der Behandlung einer lebensbedrohlichen oder regelmäßig tödlichen Erkrankung. Dabei muss allerdings die vom Versicherten gewählte andere Behandlungsmethode eine auf Indizien gestützte, nicht ganz fernliegende Aussicht auf Heilung oder wenigstens auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf versprechen. Rein experimentelle Behandlungsmethoden, die nicht durch hinreichende Indizien gestützt sind, unterfallen hingegen nicht der Leistungspflicht der gesetzlichen Krankenversicherung.

LSG durfte Mindestmaß an wissenschaftlicher Datenlage fordern

Es ist verfassungsrechtlich nicht zu beanstanden, dass das Landessozialgericht für die Annahme der nicht ganz fernliegenden Aussicht auf eine maßgebliche Wirksamkeit ein Mindestmaß an wissenschaftlicher Datenlage zu den Erfolgsaussichten des Therapieansatzes fordert. Dieses Kriterium erscheint grundsätzlich geeignet, die verfassungsrechtlich gebotene Abgrenzung zwischen hinreichenden Indizien für eine nicht ganz entfernt liegende Aussicht auf Heilung oder auch nur auf eine spürbare positive Einwirkung auf den Krankheitsverlauf einerseits und rein experimentellen Behandlungen andererseits vorzunehmen. Dies schließt die Behandlung von Erkrankungen, für die aufgrund ihrer Seltenheit keine Studiendaten vorliegen, nicht von vornherein von einem Leistungsanspruch aus. Denn ein Mindestmaß an wissenschaftlicher Datenlage kann sich auch aus anderen Erkenntnisquellen als Studien ergeben. Ebenfalls ist verfassungsrechtlich nicht zu beanstanden, dass das Landessozialgericht die Schilderung einer gesundheitlichen Stabilisierung seit Beginn der Therapie im Mai 2023 nicht als ausreichend angesehen hat. Etwas anderes drängte sich auch deshalb nicht auf, weil die diesbezüglichen Berichte sich nicht mit dem Umstand auseinandersetzten, dass schon im Oktober 2022 unter der Therapie mit Tanganil das Ausbleiben von Entwicklungsrückschritten sowie motorische Fortschritte berichtet worden waren. Insofern wäre in Abgrenzung zu dieser Therapie zu differenzieren gewesen, aufgrund welcher Anhaltspunkte die beobachtete Stabilisierung des Krankheitsverlaufs gerade auf die Therapie mit Miglustat zurückzuführen sei.

Bundesverfassungsgericht, Beschluss vom 25.09.2023 – 1 BvR 1790/23 –